onasemnogene abeparvovec是一种新型基因治疗药物,最初由AveXis公司开发,诺华在2018年以87亿美元的价格收购了AveXis公司,并且获得了这款基因疗法.该药物直接靶向SMA突变基...

2023年8月3日 - 如果母亲属于SMA携带者,则需要对父亲进行SMA基因检测.SMA基因检测并非只做母亲的,应该根据具体情况进行判断...

2024年8月14日 - 帮助提高生活质量,延缓疾病发展。脊髓性肌萎缩症(SMA)通常是因为基因纯合缺失或突变,导致身体不能够产生足够功能性的SMN蛋白引起,属于一种常染色体隐...