2022年3月15日 - 这项开放标签、单组、多中心的3期临床试验,旨在评估具有2或3个 SMN2拷贝的SMA患者,在出现症状前一次性静脉输注Zolgensma的安全性和疗效,患者年龄≤6周...

2023年6月21日 - 虽然其治疗药物已纳入国家医保,但患者仍需终生治疗且费用对大部分家庭而言仍然十分昂贵。.基因治疗作为一种新兴的SMA治疗手段,具备一次性治疗、效果持...

2022年11月10日 - 该项目聚焦SMA群体的未尽之需,以“超级妈妈”为圆心,辐射患者、家庭和整个社会,希望凝聚各界力量,打造集“筛、诊、治、保”一体化、全方位的SMA支持体...