SMA - 知乎 2022年6月12日 - 问:利司扑兰是如何治疗SMA的? 答:利司扑兰是治疗SMA的口服疾病修正治疗药物,在医学上,被称为小分子mRNA剪接调节剂。利司扑兰能够抑制SMN2基因7号外显...