GC101注射液是锦篮基因自主研发的国内首个单次鞘内给药治疗SMA的AAV基因治疗产品。适应症涵盖了1型 、2型 及3型5qSMA。已顺利完成的GC101-2 型IND 项目I/II 期临床试验为Ⅲ...

2022年1月24日 - 如果比较担心这方面的话可以做这个基因筛查,耳聋也是...

据悉,其与诺华公司已上市的 SMA 基因疗法Zolgensma的作用机制和用法均相似,是一种新型的治疗1型SMA的基因替代疗法,有望实现一次给药长期有效。.全球范围内,仅有三种治疗 SM...

2024年11月29日 - 这种病虽然不常见,但每40到50个人中就有一个携带SMA致病基因,而且目前还没有治愈的方法.因此,我决定主动进行SMA基因检测。...

2022年4月30日 - Zolgensma将正常表达SMN蛋白的转基因装载在AAV9病毒载体中,并且对转基因进行了改良,提高它生成SMN蛋白的能力.根据中国药物临床试验登记...m.163.com