2023年4月4日 - SMA是脊椎性肌萎缩症,是一种遗传性神经肌肉疾病。此病可影响运动神经元细胞,引起儿童抽搐。此病患者还可伴有肌纤维自发的异常舌颤动。患有SMA的孩子,...

2022年9月19日 - 目前已获得美国FDA批准用于SMA治疗的基因修饰药物有3种[6]:反义寡核苷酸药物Nusinersen(诺西那生钠,2016年12月首个获批)、基于非复制型相...www.163.com

由于存在基因缺陷,胚胎早期脊髓前角细胞正常,凋亡过程病理性延续,使患者生后运动神经元不断变性坏死。.肌肉活体组织检查对确诊SMA具有重要意义,其病理表现特征是... 详情>>病因 - 临床表现 - 检查 - 诊断 - 治疗